DM 162 - GIUGNO 2007 - Periodico della UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare

Effetti collaterali del cortisone

di Giuliana Trifirò*

 

Concludiamo la nostra ampia scheda dedicata ai buoni risultati della terapia cortisonica nell’ambito della distrofia di Duchenne. Spazio, in questa seconda parte, soprattutto ai possibili effetti collaterali

 

Parlando sempre del deflazacort, esso sembra anche favorire meno l’osteoporosi e rispetto al prednisone influire meno negativamente sulla velocità di crescita nei bambini, oltre che ritardare la comparsa della scoliosi conseguente alla progressiva debolezza muscolare (a 13 anni il 16% dei bambini trattati presenta scoliosi contro il 90% dei controlli), procrastinando nel tempo il ricorso alla chirurgia spinale.

Infine, anche l’effetto diabetogeno (aumento della glicemia) sembra essere meno evidente e pertanto il deflazacort dovrebbe essere considerato come di prima scelta nei bambini con distrofia di Duchenne.

Effetti collaterali e tollerabilità

Come noto, gli effetti collaterali della terapia cortisonica sono numerosi e devono essere tenuti sotto controllo per tutta la durata del trattamento (si veda la tabella qui di seguito).

Il principale di essi è costituito dall’aumento di peso, fino al tipico aspetto cushingoide che compare dopo sei-diciotto mesi di terapia. La deposizione di tessuto adiposo interessa il viso - che diventa “a luna piena”, assumendo un colorito acceso - e tipicamente l’addome. Questo accumulo di grasso in sede viscerale si associa all’insulino-resistenza e ad alterazioni del metabolismo glucidico che possono provocare la comparsa di diabete di tipo 2 nei soggetti predisposti.

L’incremento del peso è determinato però anche dall’aumento della massa muscolare (+36% dopo diciotto mesi). A tal proposito, non sono state rilevate differenze tra l’aumento di peso dei pazienti non trattati e in quelli trattati ancora deambulanti, a dimostrazione dell’effetto benefico della deambulazione e dell’esercizio fisico nel prevenire l’aumento di peso durante il trattamento.

Durante il trattamento di breve durata, sono stati inoltre osservati irritabilità o depressione e un’eccessiva crescita di peli (irsutismo). Gli altri effetti collaterali della terapia corticosteroidea comprendono l’ipertensione arteriosa, il diabete, la comparsa di sanguinamenti gastrointestinali (ulcera gastrica) e l’acne. Le sequele metaboliche come la glicosuria [glucosio nelle urine, N.d.R.] regrediscono dopo una riduzione del dosaggio e, in generale, i bambini dimostrano una migliore tollerabilità gastrica rispetto agli adulti. Una rilevante percentuale di soggetti trattati possono infine presentare la comparsa di una cataratta asintomatica.

Nel bambino, la terapia corticosteroidea cronica inibisce la crescita lineare con riduzione della statura definitiva e ritardo della maturazione scheletrica e diminuisce la mineralizzazione ossea, accentuando una condizione già preesistente, correlata al minore effetto trofico sull’osso svolto dal deficit di forza muscolare.

Conclusioni e prospettive

Nel proporre il trattamento corticosteroideo, si dovrebbe in conclusione discutere con i genitori del bilancio tra benefìci ed effetti collaterali. L’aumento di peso - che è il principale effetto collaterale - può essere evitato/contenuto con un programma di nutrizione controllata e individualizzata e un esercizio fisico costante. Se esso supera del 20% il peso stimato per l’altezza nel corso di un anno, è raccomandabile ridurre la dose del cortisonico.

È necessario anche controllare periodicamente la pressione arteriosa e la glicemia e monitorare la mineralizzazione ossea mediante la tecnica DEXA. In caso di ridotta mineralizzazione, è consigliabile una supplementazione con calcio ed eventualmente con bifosfonati, anche se sarebbe sempre utile associare al cortisonico l’integrazione di calcio e vitamina D. In questo modo, la percentuale di fratture durante terapia con deflazacort è risultata minore rispetto al gruppo di controllo (16% contro il 20% dei controlli). L’eventualità della comparsa di cataratta asintomatica richiede infine periodici controlli oculistici.

Nell’attesa dunque della terapia “curativa” (genica o con cellule staminali), si stanno conducendo studi pilota con GH e IGF-1, fattori di crescita che hanno effetti positivi sull’anabolismo proteico del muscolo, aumentando quindi la massa muscolare. Per il momento non si hanno ancora dati conclusivi e pertanto, oggi, la terapia corticosteroidea appare l’unica in grado di migliorare la funzione motoria, con una somma di benefìci che supera gli effetti collaterali.

Cenni bibliografici

Tra le fonti di cui ci si è avvalsi per questo approfondimento, segnaliamo: R.T. Moxley, S. Ashwal, S. Pandya e altri, Practice parameter: corticosteroid treatment of Duchenne dystrophy: report of the Quality Standards Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Committee of the Child Neurology Society, in «Neurology», 2005, n. 64, pp. 13-20; B. Balaban, D.J. Matthews, G.H. Clayton, T. Carry, Corticosteroid treatment and functional improvement in Duchenne Muscular Dystrophy: long term effect., in «American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation», 2005, n. 84, pp. 843-850.

 

La parte precedente in DM 161

 

*Direttore dell’Unità Operativa di Neonatologia-Pediatria, Ospedale San Giuseppe di Milano.

 

Effetti collaterali dei glucocorticoidi