I chirurghi del DNA

Per la prima volta un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) e dell’Università Vita Salute San Raffaele di Milano, in collaborazione con Sangamo Biosciences, ha riscritto una sequenza di DNA in cellule staminali umane, sfruttando dei virus modificati. Questi ultimi, fungendo da “vettori”, hanno veicolato una sorta di “équipe di chirurghi” che ha sostituito i pezzi di DNA difettosi direttamente nelle cellule in vitro.

Fino ad oggi - va ricordato - per correggere un difetto genetico bisognava introdurre dall’esterno una copia artificiale del gene che ripristinasse la funzione difettosa di una cellula, ma tale tecnica poteva solo approssimare il funzionamento di una cellula normale. Infatti, il gene artificiale non può ricapitolare tutte le proprietà di quello normale e, non ritrovandosi nella sua sede naturale nel DNA, manca della normale regolazione. Ora, con questo nuovo approccio, sarà invece possibile correggere direttamente il DNA, ripristinando sia la corretta sequenza sia il normale controllo di un gene.

«I nostri risultati - secondo Angelo Lombardo, dottorando di ricerca dell’Università Vita Salute San Raffaele - ampliano le prospettive di impiego delle cellule staminali in terapia. Infatti, una volta isolate le cellule staminali del sangue da un paziente affetto da una malattia ereditaria, la possibilità di modificarne con precisione le informazioni genetiche ci consentirà di correggere la mutazione responsabile della patologia». E tuttavia è necessaria ancora grande cautela, poiché, come ricorda Luigi Naldini, condirettore dell’HSR-TIGET, «il nostro lavoro ha fornito un’importante prova di principio, ma per l’applicazione alla terapia dobbiamo ancora aspettare, valutando prima di tutto le possibili complicanze della chirurgia molecolare del DNA».

(Gabriele Bertipaglia)