Intervista a Lucia Monaco
Un’ampia e illuminante intervista con Lucia Monaco, nuovo direttore dell’Ufficio Scientifico di Telethon, per parlare dei risultati ottenuti dalla ricerca, delle prospettive future e dei progetti in cantiere
Dottoressa Monaco, come e quando è entrata in contatto con la realtà e le attività di Telethon?
«La mia esperienza con Telethon inizia nel 1995 quando, in veste di ricercatrice presso il DIBIT San Raffaele di Milano, ricevetti il mio primo grant Telethon. Avevo alle spalle già diversi anni di lavoro di ricerca nel campo delle biotecnologie e della biologia molecolare, prima presso un’azienda farmaceutica milanese, poi all’EMBL, l’Istituto Europeo di Biologia Molecolare di Heidelberg.
Ricevere un finanziamento da Telethon fu un motivo di orgoglio personale e una bella opportunità professionale; già da allora, infatti, ebbi modo di apprezzare Telethon per il rigore e la trasparenza delle sue revisioni scientifiche e per l’efficace gestione dei progetti finanziati. Quando nel 2001 passai “dall’altra parte”, iniziando il mio lavoro presso l’Ufficio Scientifico, vissi come un onore la possibilità di mettere a disposizione di un’organizzazione come Telethon la mia esperienza di ricercatrice. Qui, oltre ad occuparmi delle attività di peer review, sono stata responsabile del Centro Studi, fino alla fine dello scorso anno, coordinando il lavoro che ha portato alla definizione del Piano Strategico di Telethon pubblicato sul nostro sito istituzionale (www.telethon.it)».
Da quando ha assunto il nuovo incarico di direttore dell’Ufficio Scientifico, quali sono le priorità e i progetti verso cui ha scelto di orientare il suo impegno?
«L’Ufficio Scientifico è impegnato in diverse attività che riguardano la selezione dei progetti e delle altre iniziative di ricerca da finanziare, la gestione dell’articolato “Portafoglio Progetti” di Telethon, le relazioni con i pazienti e le loro associazioni.
L’impegno più stimolante riguarda senz’altro la promozione di nuove attività di ricerca traslazionale che ci permettano di tramutare in terapie i risultati delle ricerche Telethon. In particolare, abbiamo recentemente firmato un protocollo d’intesa con Farmindustria, volto a promuovere la collaborazione tra i nostri ricercatori e le aziende farmaceutiche attive in Italia per lo sviluppo di progetti clinici e preclinici. Stiamo ora muovendo i primi passi per rendere operativi tali accordi.
Ovviamente rimane sempre di massima priorità lo sviluppo clinico delle ricerche precliniche più avanzate sulle distrofia di Duchenne - come lo studio sulle cellule staminali e quelli con oligonucleotidi antisenso - nonché gli approcci farmacologici per la distrofia di Ullrich e la miopatia di Bethlem. La realizzazione di questi studi clinici comporterà il coinvolgimento di altre associazioni ed enti, come l’Unione Europea o l’industria: da soli non ce la possiamo fare di certo; e tuttavia Telethon intende accompagnare questi studi sino alla loro realizzazione, per contribuire a garantire il rigore scientifico, la sicurezza e i diritti dei pazienti».
Telethon è il partner italiano nel progetto TREAT-NMD, di cui DM si è già occupato, in particolare riguardo ai Registri e alle Banche Dati (n. 166). Qual è la sua opinione su questa iniziativa e pensa che in futuro il ruolo di Telethon all’interno di essa potrà ampliarsi e rinforzarsi?
«TREAT-NMD è un progetto ambizioso e di grande significato per i pazienti neuromuscolari che sinora ha favorito la costituzione di un ampio gruppo di lavoro che sta ottimizzando le attività della clinica in ambito neuromuscolare su diversi fronti, dalla diffusione di quelli che sono ritenuti al momento gli standard di cura alla preparazione della clinica per la validazione delle terapie più innovative. Con l’attività dei primi due anni sono già stati centrati gli obiettivi a breve termine e il modello è visto come tale anche dai colleghi americani, con i quali si sono rafforzate le interazioni.
A dimostrazione del successo di questa iniziativa, vorrei citare i commenti dei commissari dell’EMEA - l’Agenzia Europea del Farmaco - a seguito di un incontro che si è tenuto di recente a Londra [se ne legga in altra parte di questo stesso giornale, N.d.R.], per concordare insieme a loro le linee guida per gli studi clinici sull’amiotrofia spinale (SMA). Essi si sono congratulati con i coordinatori di TREAT-NMD con queste parole: “Ci sentiamo onorati di avere ospitato un meeting così interessante e produttivo e siamo rimasti davvero impressionati dalla professionalità e dall’eccellente qualità del vostro network. Ci congratuliamo sinceramente con voi per questo e vorremmo augurare a voi e a tutti i pazienti SMA e alle loro famiglie un futuro gratificante”.
Dal canto suo Telethon partecipa a TREAT-NMD portando l’esperienza di rigore scientifico e trasparenza riconosciuta e apprezzata anche all’estero e coordinando l’impegno di vari ricercatori clinici italiani direttamente coinvolti, oltre che facendo parte di numerosi gruppi di lavoro. Il nostro impegno è comunque quello di far sì che i risultati via via ottenuti a livello europeo abbiano immediata ricaduta su tutta la clinica neuromuscolare italiana e, soprattutto, su tutti i pazienti italiani».
Il già citato Piano Strategico per la Ricerca Telethon 2006-2010 indicava tra le sue priorità l’eccellenza, le terapie, la flessibilità, le alleanze. Giunti ora alla metà di quel percorso, come stanno procedendo le cose?
«I passi avanti più significativi riguardano l’avanzamento degli studi clinici di terapia genica per l’immunodeficienza congenita ADA-SCID, per la sindrome di Wiskott-Aldrich e per l’amaurosi congenita di Leber. I primi due sono attivi all’HSR-TIGET, il terzo presso il TIGEM e l’Università di Napoli in collaborazione con un gruppo statunitense.
L’obiettivo al quale stiamo lavorando è quello di registrare presso l’EMEA il primo protocollo sicuro ed efficace per la terapia genica dell’ADA-SCID - grazie al quale sono stati finora curati dieci bambini affetti da questa grave immunodeficienza genetica - in modo tale che esso esca dalla fase sperimentale e che la cura sia resa accessibile ai pazienti.
Tra le attività ancora da implementare abbiamo poi l’avvio di nuove iniziative di finanziamento, come i Program Project, che richiedono una disponibilità di fondi ancora tutta da verificare a fronte dell’imminente raccolta di Telethon 2008.
Per quanto riguarda infine l’ambito neuromuscolare, come ho già detto, stiamo accompagnando vari studi verso la clinica, mentre, per quanto riguarda le alleanze, TREAT-NMD costituisce un ottimo esempio del nostro inserimento in un contesto internazionale significativo. Quando ci saranno sviluppi di ricerca clinica o di azioni congiunte con altri enti a favore dei pazienti neuromuscolari noi ci saremo».
Alla voce terapie del Piano Strategico, si legge anche l’intenzione di istituire borse di studio che permettano a medici italiani di specializzarsi negli studi clinici all’estero, per ovviare alla scarsità di giovani ricercatori che si dedicano alla ricerca clinica, in particolare sulle malattie neuromuscolari. Quante e quali borse di studio di questo tipo sono state istituite? E per risolvere questi problemi e dare vita a quella che voi stessi avete definito “piattaforma per gli studi clinici”, Telethon ha anche altri progetti o azioni in cantiere?
«È previsto lo sviluppo dell’iniziativa Borse di studio cliniche all’interno di bandi dedicati alla clinica, come quello congiunto Telethon-UILDM. In tal senso stiamo concordando con la Commissione Medico-Scientifica UILDM e con l’AIM (Associazione Italiana di Miologia) la strategia di implementazione.
Inoltre, lo sviluppo di un programma educazionale per giovani clinici neuromuscolari è anche uno degli obiettivi di TREAT-NMD. La dottoressa Tiziana Mongini [presidente della Commissione Medico-Scientifica UILDM, N.d.R.] fa parte di un gruppo di lavoro per l’implementazione di un Curriculum Europeo di Miologia che prevede la disponibilità di borse di studio e periodi più o meno lunghi di attività presso altri centri clinici europei. Anche in questo caso avere alle spalle un gruppo europeo potrà favorire l’implementazione in ambito italiano e ci renderà più forti anche nella contrattazione a livello ministeriale, affinché siano garantiti dei piani di sviluppo della professionalità dei giovani clinici. Tale esperienza potrà quindi essere applicata anche in altri ambiti clinici».
Esiste, a suo parere, un settore specifico su cui Telethon dovrà in futuro canalizzare le proprie risorse, per non rischiare una dispersione, oppure i fondi a disposizione permetteranno di mantenere aperti i diversi fronti d’azione?
«Mantenere un Portafoglio Progetti articolato come il nostro è sicuramente impegnativo, ma ci mette a disposizione strumenti di finanziamento complementari che permettono di cogliere le migliori opportunità offerte dalla ricerca scientifica italiana.
La nostra strategia consiste nel mantenere costantemente saldi i princìpi della selezione basata sul merito e la competizione per destinare sempre le nostre risorse alle attività più promettenti».
Come vede e valuta, infine, il lavoro svolto all’interno di strutture come il TIGEM, l’HSR-TIGET e il DTI (Dulbecco Telethon Institute)?
«I nostri istituti TIGEM e HSR-TIGET non solo stanno producendo risultati di altissimo livello, ma hanno fatto avanzare la ricerca Telethon lungo la scala della ricerca verso la cura della malattie genetiche, come dimostrano gli studi clinici sopracitati. Concentrare gli investimenti in iniziative mirate crea massa critica e permette di sfruttare attività e competenze complementari e sinergiche.
Per quanto poi riguarda il Dulbecco Telethon Institute - la struttura che riunisce i ricercatori insigniti delle “Carriere Telethon” - esso sta progressivamente crescendo in maturità. Anche in questo caso non mancano rilevanti risultati scientifici, come testimoniano le pubblicazioni sempre più numerose su prestigiose riviste. Anche per la nostra ricerca interna, soprattutto in considerazione dell’entità dei finanziamenti investiti, vale il principio di premiare il merito per ottenere l’eccellenza. I nostri istituti e i ricercatori delle Carriere Telethon sono periodicamente sottoposti a rigorose valutazioni da parte della Commissione Scientifica Telethon. HSR-TIGET ha appena passato con successo la revisione intermedia per il corrente quinquennio di finanziamento; per TIGEM questa verifica avverrà nella primavera 2009; tra meno di un mese, invece, sei ricercatori del DTI verranno valutati per la loro promozione ad un più elevato livello di carriera.
La nostra costante attenzione all’eccellenza scientifica rende gli studiosi molto competitivi anche esternamente, come dimostra il loro successo nel procurarsi ulteriori fondi di ricerca presso enti finanziatori nazionali e internazionali».