Ottimi i risultati dell’incontro di Londra tra gli esponenti della rete TREAT-NMD e quelli dell’Agenzia Europea per il Farmaco, per un accordo sempre più ampio sui trial clinici riguardanti le amiotrofie spinali
«I risultati molto positivi di questo incontro - ha dichiarato Anna Ambrosini dell’Ufficio Scientifico di Telethon - ci rendono particolarmente soddisfatti per l’importante impatto che questa iniziativa avrà nella pianificazione di futuri studi clinici, non solo nelle amiotrofie spinali (SMA), ma anche nelle altre malattie neuromuscolari».
Un riferimento, quello di Ambrosini, al successo avuto dall’incontro denominato Misure di outcome cliniche e endpoint per la valutazione dell’efficacia nella SMA, che ha visto per protagonisti gli esponenti di TREAT-NMD - la rete finanziata dall’Unione Europea per la ricerca di trattamenti efficaci contro le malattie neuromuscolari rare ed ereditarie, della quale Telethon è il partner italiano - e quelli dell’EMEA, l’Agenzia Europea per il Farmaco, avvenuto a Londra nell’ottobre scorso.
Il workshop ha posto alcune basi comuni per lo sviluppo in futuro di trial clinici per la cura della SMA. Tra i partecipanti vi erano oltre cinquanta esperti nel campo delle malattie neuromuscolari, tra cui medici, ricercatori, pazienti e rappresentanti dell’industria farmaceutica. La presenza del Comitato Internazionale di Cura (ICC) per la SMA ha garantito una rappresentanza completa delle parti coinvolte nel meeting, i cui risultati saranno condivisi anche con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
In un’ottica nuova di sviluppo nell’ambito delle malattie neuromuscolari, l’iniziativa non ha avuto come obiettivo centrale la valutazione di specifiche proposte terapeutiche, bensì quello di trovare un più ampio accordo tra le autorità regolatorie e tutti i soggetti impegnati nello sviluppo di trial clinici per la SMA. Metodologie nuove e lavoro di squadra sono state dunque le parole d’ordine.
A Londra è emerso anche che per tutti i tipi di pazienti affetti dalle varie forme di SMA, è molto importante definire delle scale sulla qualità di vita e sull’impatto della disabilità nei confronti della famiglia.
Dal canto loro, gli esponenti dell’EMEA, oltre a sottolineare la grande positività dell’incontro, hanno affermato che «una così armoniosa e ben organizzata intesa tra gli specialisti del settore risulta particolarmente importante per malattie rare come la SMA» (per approfondimenti, sito internet: www.treat-nmd.eu).