Il nostro Ufficio Stampa riceve e ben volentieri pubblica integralmente in calce il comunicato elaborato congiuntamente dalla Fondazione Telethon, dall’Associazione La Nostra Famiglia-IRCCS “E. Medea” di Bosisio Parini (Lecco) e da Parent Project, intitolato Distrofia muscolare: uno studio in un modello murino dimostra l’efficacia di una combinazione di farmaci già approvati per l’uso umano.
Per fornire ai nostri Lettori un ulteriore approfondimento sulla notizia, premettiamo al comunicato il commento scritto per noi da Filippo Maria Santorelli, dell’Unità Operativa di Neurogenetica, Istituto di Neuropsichiatria Infantile (INPE) dell’IRCCS Fondazione Stella Maris di Calambrone (Pisa), componente della Commissione Medico-Scientifica UILDM.
Nonostante gli enormi progressi fatti negli ultimi anni nel campo della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), non esiste ancora nessun trattamento terapeutico curativo, ossia veramente efficace per arrestare il lento avanzamento della patologia.
È però noto che le malattie che conducono alla distruzione progressiva delle fibre muscolari e in molti casi alla loro sostituzione con tessuto fibroso e adiposo (come ad esempio la DMD), spesso presentano uno stato infiammatorio e alterazioni immunologiche influenzabili dall’uso di adeguati trattamenti farmacologici.
In questo panorama, i farmaci corticosteroidi (cortisonici) hanno avuto da anni un ruolo rilevante, intervenendo sui processi antinfiammatori e riducendo le reazioni immunitarie coinvolte nella progressione della malattia. E tuttavia, i cortisonici presentano gravi effetti collaterali nell’utilizzo cronico (ad esempio aumento del peso, predisposizione all’iperglicemia, cambiamento del comportamento).
Il recente studio di cui si parla nel comunicato allegato, condotto dal gruppo del professor Emilio Clementi e finanziato tra l’altro da Telethon, dall’IRCCS “E. Medea”, dall’Association Française contre les Myopathies (AFM) e da Parent Project, ha dimostrato in animali di laboratorio (topi con deficit di sarcoglicano, una proteina che collabora con la distrofina) l’uguale efficacia di farmaci, come l’ibuprofene, con proprietà antinfiammatoria non steroidea e con minori effetti collaterali nel lungo termine rispetto al cortisone, nell’aumentare la resistenza allo sforzo muscolare e rallentare (nel topo) la patologia degenerativa del muscolo.
Ciò apre nuovi orizzonti farmacologici, se non altro alle possibilità di rallentare la progressione delle distrofie muscolari e della DMD. Laddove le evidenze scientifiche dello studio preclinico dovessero replicarsi anche in pazienti affetti da distrofia muscolare, l’entusiasmo sarà ancora maggiore. Tuttavia andranno valutate accuratamente (ed i ricercatori lo stanno già facendo) l’efficacia, la tollerabilità nel lungo periodo ed effetti potenzialmente dannosi, ad esempio a livello gastrico, prima di suggerire il farmaco nella pratica clinica.
Filippo Maria Santorelli - Commissione Medico-Scientifica UILDM
Comunicato Stampa
DISTROFIA MUSCOLARE: UNO STUDIO IN UN MODELLO MURINO DIMOSTRA L’EFFICACIA DI UNA COMBINAZIONE DI FARMACI GIÀ APPROVATI PER L’USO UMANO
La ricerca, guidata dall’IRCCS “E. Medea”, dimostra che una combinazione di due farmaci già in uso nell’uomo migliora la struttura muscolare nel topo privo di alfa-sarcoglicano.
Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS “E. Medea” - La Nostra Famiglia, in collaborazione con ricercatori dell’Università di Milano, dell’Azienda Ospedaliera L. Sacco e dell’IRCCS San Raffaele e coordinati da Emilio Clementi, ha dimostrato che una combinazione di farmaci già utilizzati singolarmente nell’uomo, un antinfiammatorio non steroideo e un farmaco della famiglia dei nitrati, ha efficacia terapeutica in un modello animale di distrofia muscolare, il topo privo del gene alfa-sarcoglicano.
Lo studio*, finanziato da Telethon Italia e Association Française contre les Myopathies è stato pubblicato dalla rivista British Journal of Pharmacology*.
La sperimentazione è durata un anno e ha riguardato un campione murino affetto da una forma di distrofia muscolare severa con aspetti patologici simili alla distrofia muscolare di Duchenne umana. Alla fine del trattamento i topi, ai quali era stata somministrata una combinazione di farmaci con proprietà antiinfiammatoria e capaci di rilasciare nitrossido, hanno manifestato un aumento della resistenza allo sforzo muscolare, un miglioramento della struttura muscolare con riduzione delle componenti fibrotica e infiammatoria e un rallentamento del decorso della patologia murina in assenza di effetti collaterali. Il fatto che gli effetti benefici si siano mantenuti per tutto il periodo di studio è un indicatore importante di potenziale efficacia per una patologia a decorso cronico e progressivo come è la distrofia muscolare umana.
L’approccio farmacologico non è certamente risolutivo di patologie su base genetica, come le distrofie, tuttavia il rallentamento del decorso clinico e il fatto che il trattamento possa essere utilizzato in tutte le forme di distrofia muscolare è certamente un risultato importante, anche se la sua validità nelle distrofie umane necessita ancora di una prova clinica.
«Il nostro intento è quello di identificare approcci farmacologici innovativi capaci in se stessi di rallentare il decorso della malattia ma che possano anche fornire sostegno adeguato alla terapia cellulare - spiega Clementi - abbiamo riscontrato in questa combinazione proprietà farmacologiche importanti, che possono migliorare il quadro patologico ed agire in sinergia terapeutica con le cellule staminali».
Grazie al sostegno economico di Parent Project onlus Italia e dell’IRCCS “E Medea”, la tollerabilità e sicurezza del trattamento combinato con questi farmaci sono ora in studio clinico - il cui reclutamento si è chiuso - in un gruppo di pazienti distrofici adulti presso l’IRCCS Medea stesso.
*C. Sciorati, R. Buono, E. Azzoni, S. Casati, P. Ciuffreda, G. D’Angelo, D. Cattaneo, S. Brunelli, E. Clementi, “Co-administration of ibuprofen and nitric oxide is an effective experimental therapy for muscular dystrophy with immediate applicability to humans”. British Journal of Pharmacology, 2010.
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Data ultimo aggiornamento: 30 agosto 2013.
