Precisazione sulle staminali

Verso la fine di gennaio, alcune importanti testate nazionali e locali hanno dato grande rilevanza ad una sperimentazione clinica in corso all'Ospedale Maggiore-Policlinico di Milano, spesso privilegiando l'aspetto sensazionalistico (o addirittura "pietistico"), rispetto al reale significato scientifico della ricerca presentata.

Qualche titolo è sufficiente: "Cellule staminali, il padre medico sperimenta la cura sul figlio. Tecnica rivoluzionaria al Policlinico per curare otto bambini distrofici. `Papà, se iniziate le terapie voglio essere il primo!'" ("Corriere della Sera", 30/1/2004); "Trapianto di staminali per otto ragazzi distrofici. Al Policlinico nasce una sperimentazione che dà speranza ai malati" ("la Repubblica", 29/1/2004); "Malato di distrofia muscolare, è figlio di un medico: `Papà, tu puoi salvarmi! Prova su di me la cura" ("Il Resto del Carlino", 30/1/2004).

Titoli forti che, come già accaduto in passato, possono indurre grandi emozioni e speranze nei lettori coinvolti dalla distrofia muscolare. Siamo però in presenza di un'enfasi e di una serie di imprecisioni che rischiano di portare ad un'interpretazione del tutto fuorviante rispetto a una ricerca pure importante, come quella coordinata a Milano da Nereo Bresolin e alla quale partecipano varie altre componenti del mondo scientifico, ciò che è stato detto anche in una pubblica conferenza stampa del 2 febbraio.

E' quanto mai opportuno tentare di far chiarezza ed è questo lo scopo del seguente comunicato ufficiale prodotto dalla Commissione Medico-Scientifica UILDM, che merita la più ampia diffusione possibile.

(Stefano Borgato)

Ormai da oltre un decennio gli organi di informazione periodicamente riportano con minore o maggiore enfasi notizie sui progressi della terapia genica per la distrofia muscolare, innescando in questo modo un inevitabile meccanismo di amplificazione delle aspettative di guarigione e favorendo la sensazione, da parte di chi sia affetto dalla malattia, di restare escluso da qualcosa di molto importante o addirittura di risolutivo.

Purtroppo - e le lezioni in questo senso sono state già abbastanza numerose per convincere anche i non addetti ai lavori - accade spesso che un passo in avanti compiuto dai ricercatori e descritto dalla stampa specializzata rischi di essere travisato per l'eccessiva risonanza dedicatagli dai giornali, rappresentando in realtà solo un piccolo avanzamento verso la terapia definitiva della malattia. Ogni volta, quindi, ci si trova costretti a precisare, a ridimensionare e forse a disilludere, ma l'onestà e la chiarezza devono essere i presupposti fondamentali per ogni ricercatore serio.

In riferimento al recente annuncio divulgato da alcuni quotidiani, relativo all'inizio di una sperimentazione clinica su otto bambini affetti da distrofia di Duchenne all'Ospedale Maggiore-Policlinico di Milano, la Commissione Medico-Scientifica UILDM intende precisare che non si tratta di uno studio con finalità terapeutica (cioè curativa), bensì della sperimentazione della sicurezza di una procedura, cioè l'autotrapianto di una popolazione selezionata di cellule precursori del tessuto muscolare, allo scopo di escludere che ciò non possa indurre fenomeni degenerativi o comunque dannosi nel muscolo ricevente (in questo caso, un piccolo muscolo della mano).

Questo esperimento, quindi, va considerato come uno studio preliminare, indispensabile per una futura possibile applicazione che utilizzi mioblasti geneticamente trasformati in grado di veicolare il gene mancante. E tuttavia, i passaggi intermedi da compiere verso questo obiettivo sono ancora numerosi. Per altro, va ricordato che procedure analoghe, pur con altri tipi di cellule meno selezionate, sono già state provate anche sull'uomo da altri ricercatori, senza che nessuno di questi studi abbia condotto ad una concreta possibilità di cura della malattia, a causa di una serie di problemi tecnici ancora irrisolti.

Molti altri ricercatori - in Italia e all'estero - stanno procedendo lungo strade differenti allo scopo di raggiungere i medesimi risultati ed è possibile che nuovi studi sperimentali vengano iniziati in tempi brevi. E' importante, nel frattempo, mantenere un atteggiamento di attivo interesse e di profondo realismo, sia da parte dei medici che delle persone affette e dei loro familiari, e non dimenticare che saranno proprio i medici curanti i primi ad avvertire i propri assistiti sulla disponibilità di nuove cure, se la loro efficacia risulterà comprovata e la loro applicabilità apparirà priva di rischi.

La Commissione Medico-Scientifica UILDM

Articolo tratto da DM 151 - aprile 2004. DM è un trimestrale edito dalla Direzione Nazionale dell'Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare. La Redazione di DM ha sede in: Via P.P. Vergerio, 19 - 35126 Padova, Tel. (049) 8025248 - Fax (049) 8025249 e-mail: redazionedm@eosservice.com