SMA: la strada della terapia genica

Un gruppo di ricercatori dell'Universita Tor Vergata di Roma, coordinato da Giuseppe Novelli, è riuscito per la prima volta a correggere in provetta il difetto di cellule umani portatrici di amiotrofia spinale (SMA), grazie ad un nuovo metodo di terapia genica che non utilizza virus ma solo particelle "terapeutiche" di DNA.

È quanto apprendiamo dal numero di luglio della rivista "Human Gene Therapy", ove leggiamo anche che tale scoperta potrebbe - in un futuro non ancora precisato - aprire la strada ad una terapia genica della malattia in utero, «utilizzando cellule fetali prelevate direttamente dal feto malato, correggendole e reinserendole, senza problemi di rigetto», come ha dichiarato lo stesso Novelli.

(S.B.)