Terapia genica più sicura

Oltre ad essere stato uno dei primi a lavorare concretamente in ambito di terapia genica, l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano (TIGET) è anche “l’officina d’avanguardia” dove si perfezionano i migliori modelli per applicare ai pazienti questa nuova forma di medicina. Responsabile di questo settore è Luigi Naldini, codirettore dell’Istituto, che insieme a Eugenio Montini e ad un team internazionale di ricercatori, ha recentemente pubblicato in «Nature Biotechnology» il suo ultimo risultato.

Com’è ormai noto ai lettori di DM, le speranze di molti pazienti affetti da gravi malattie ereditarie sono riposte appunto nella terapia genica che usa virus appositamente modificati (vettori), per somministrare una copia funzionante del gene difettoso e ristabilirne la funzione. Proprio il TIGET, qualche anno fa, ha conseguito per la prima volta al mondo il successo nella sperimentazione clinica della terapia genica per una grave forma di immunodeficienza congenita (ADA-SCID). Tali terapie, per altro, non sono esenti da effetti collaterali e lo scopo del lavoro condotto dal gruppo di Naldini è quello di minimizzare questi eventi avversi.

La nuova scoperta riguarda i virus detti lentivirali, che sembrano aver dimostrato maggiore sicurezza ed efficacia rispetto a quelli finora usati nell’uomo (retrovirali). Tale risultato consentirà anche, nel prossimo futuro, di avviare sperimentazioni di terapia genica con virus lentivirali contro la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott Aldrich.

 

(Stefano Borgato)