DM 161 - MARZO 2007 - Periodico della UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare

Verso un trial sulla distrofia di Ullrich

Il trattamento di cellule di pazienti affetti da distrofia congenita di Ullrich con la ciclosporina A e soprattutto con una sostanza analoga, che non dà effetti di immunosoppressione, ripara il guasto che scatena la malattia, proprio com’era successo nel modello animale. Potrà così partire il trial con ciclosporina A su bambini portatori di difetti nel gene per il collagene VI.

La scoperta, frutto di una ricerca finanziata in gran parte da Telethon, arriva da un gruppo coordinato da Paolo Bernardi e Paolo Bonaldo (Dipartimento di Scienze Biomediche Sperimentali e Dipartimento di Istologia, Microbiologia e Biotecnologie Mediche dell’Università di Padova).