DM 161 - MARZO 2007 - Periodico della UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare

Novità per la distrofia miotonica

Proviene dagli Stati Uniti (Università della Virginia) una novità sulla distrofia miotonica, con lo studio di Mani Mahadevan, che ha messo a punto, sui topolini, un trattamento in grado di eliminare la molecola tossica presente nei muscoli dei malati, ripristinando così la funzionalità dei muscoli scheletrici e del cuore nei modelli animali.

Si tratta della prima dimostrazione che in linea di principio la distrofia miotonica può essere guarita eliminandone la causa - ovvero la molecola difettosa derivante dal difetto genetico - ciò che apre promettenti prospettive future.