A Grado sulla terapia genica

Durante i lavori dell'Assemblea Nazionale UILDM di Grado, una buona partecipazione e un vivace dibattito ha stimolato il seminario medico-scientifico, cui hanno preso parte molti medici e ricercatori impegnati in prima linea nella lotta alla distrofia e alle sue conseguenze dal punto di vista clinico, e che è stato seguito da un pubblico di pazienti e famiglie molto attento.

Diversi gli argomenti all'ordine del giorno, tutti di estrema attualità: dalla terapia farmacologica, alla chirurgia ortopedica, all'assistenza respiratoria, fino alle prospettive della terapia genica.

L'intensa giornata si è chiusa con gli ultimi aggiornamenti in materia di terapia genica.

Nel suo intervento, il professor Danieli ha reso noto che ci sono allo studio diverse tecniche di trapianto genico con vettori virali, che possono però provocare alcuni problemi. Attualmente si sta sperimentando la tecnica per veicolare geni sani nelle cellule con vettori virali. Gli esperimenti vengono condotti su modelli animali (topo, cane: per il primo si è constatata l'efficacia del trapianto solo in presenza di cellule che si stanno rigenerando) e ultimamente su materiale umano (non sul paziente), utilizzando cellule asportate a un soggetto miodistrofico e allevate in vitro.

Articolo tratto da DM 115 (agosto 1994) - DM è il periodico dell'Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare Direzione Nazionale. Ha sede in Via P.P. Vergerio 19 - 35126 Padova. Tel. (049) 8025248 - Fax (049) 8025249. E-mail redazionedm@eosservice.com