La Conferenza di presentazione dei prossimi trial di ricerca sulla SMA in partenza in Italia, coordinata dal Prof. Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli, si terrà a Roma sabato 25 ottobre e sarà aperta a tutti: famiglie, medici e operatori e servirà non solo a dare informazioni sui trials in partenza, ma anche per fare il punto generale su cosa significhi entrare in una sperimentazione.
Chi non potrà essere presente, potrà seguire la riunione in diretta streaming attraverso il sito www.famigliesma.org.
Entro fine anno, infatti, arriveranno in Italia due tra le più promettenti sperimentazioni sulla SMA (atrofia muscolare spinale). Entrambe utilizzano farmaci che agiscono a livello genetico modificando la mutazione alla base della malattia, aumentando la produzione di una proteina i cui bassi livelli sono responsabili del danno a carico dei motoneuroni e dei conseguenti segni clinici .
La prima delle due molecole (ISIS) ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Stati Uniti ed è pronta per essere ulteriormente studiata in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l'efficacia nei bambini affetti dalla forma più grave della malattia (tipo I). I risultati degli studi preliminari confermano l'assenza di effetti collaterali di rilievo e un possibile effetto positivo sulla funzione dei bambini finora osservati. Questi dati dovranno ora essere confermati nello studio in partenza su un gruppo più ampio, in cui verrà anche utilizzato un placebo come richiesto dai protocolli internazionali.
Lo studio coinvolgerà gli Stati Uniti e l'Europa e in Italia verrà condotto al Policlinico Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma e all'Ospedale Giannina Gaslini di Genova.
Il secondo studio in partenza utilizza una molecola diversa (Roche) e sarà il primo studio al mondo che la utilizza in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. L'Italia sarà coinvolta fin dalla prima fase dedicata ad esplorare la non tossicità del prodotto in una fascia di età molto ampia. Lo studio verrà condotto al Policlinico Gemelli, Università Cattolica Sacro Cuore, Roma.
La Conferenza di presentazione dei trial si terrà sabato 25 ottobre, dalle 11 alle 17, presso l'aula del Campus Tor Vergata di Roma (Via di Passolombardo, 341). Al termine della riunione il professor Mercuri sarà disponibile a incontrare i clinici presenti.
Informazioni di servizio:
- Il campus si raggiunge facilmente dall'autostrada e con i mezzi pubblici. Chi non può essere presente potrà seguire la riunione in diretta streaming attraverso il sito www.famigliesma.org.
- E' possibile usufruire del pasto/buffet offerto dall'associazione Famiglie SMA durante la conferenza, segnalando tempestivamente la propria presenza all'indirizzo mail della segreteria (segreteria@famigliesma.org), indicando il nominativo di riferimento e il numero dei partecipanti.
- Per chi lo desidera, la struttura mette a disposizione delle camere nel Campus a tariffe convenzionate (camera singola 38 € - camera doppia 56 €). Le tariffe sono da intendersi giornaliere, a camera, inclusive di piccola colazione (caffé o cappuccino, croissant), servizio e riordino giornaliero.
La prenotazione del pernottamento è da effettuare direttamente alla reception della struttura chiedendo della sig.ra Cristina Cavallaro e specificando che il pernottamento è per la "Conferenza sui trial organizzata da Famiglie SMA".
Contatto per la prenotazione: Cristina Cavallaro, ccavallaro@siram.it, Tel. 0695222509.
