Giulio Cossu
Qualche anno fa, Giulio Cossu, dell’Istituto San Raffaele di Milano, ci aveva lasciato parlandoci della «pianificazione di un trial clinico, finanziato anche da Telethon, che utilizzasse le cellule staminali denominate mesoangioblasti, da un donatore immunocompatibile sano (un fratello, una sorella), in regime di moderata immunosoppressione».
Nei mesi scorsi il trial è partito e siamo dunque tornati a parlarne con il responsabile. Attenzione e cautela marciano di pari passo, in attesa dei prossimi risultati dello studio, previsti per la fine di quest’anno.
Professor Cossu, quali persone sono state coinvolte in questo trial clinico?
«Uno studio preliminare (DMD01) è stato condotto nel nostro Istituto dal mese di giugno del 2009 al luglio del 2010, durante il quale sono state reclutate ventotto persone con distrofia di Duchenne, di età compresa tra i 5 e i 12 anni, allo scopo di validare una serie di misure quantitative della forza muscolare. Sei di quei pazienti - con il fratello donatore HLA-identico [perfettamente compatibile, N.d.R.] - sono risultati idonei allo studio di trapianto attualmente in corso e tre di loro hanno iniziato nel mese di marzo di quest’anno una serie di quattro infusioni successive, a distanza di due mesi, a dosi crescenti di mesoangioblasti da donatore HLA-identico in regime di immunosoppressione. Le infusioni saranno completate - in assenza di eventi avversi - nell’autunno di quest’anno e in quel periodo avremo le prime indicazioni su una possibile efficacia.
Da ricordare che i mesoangioblasti umani vengono preparati in condizioni di grado clinico (GMP) presso la Company MolMed e che il protocollo è stato approvato dall’Istituto Superiore di Sanità e dal Comitato Etico dell’Ospedale San Raffaele nei primi mesi di quest’anno».
Ma qual è esattamente l’obiettivo di questa fase e quali saranno i passaggi successivi?
«L’obiettivo primario di questa fase riguarda la sicurezza della procedura, mentre l’obiettivo secondario sarà quello di valutare l’efficacia del trapianto nel migliorare la forza muscolare dei pazienti e determinare una conseguente stabilizzazione del quadro clinico».
Sono coinvolti anche altri Centri di ricerca?
«Essendo molto piccolo il numero di pazienti idonei - sei, appunto - lo studio è monocentrico ed è condotto al San Raffaele, anche se da un’équipe molto numerosa che comprende medici e ricercatori di altre istituzioni».
*Istituto San Raffaele di Milano.
Intervista concessa alla Redazione di DM nel giugno del 2011.
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Coordinamento della Commissione Medico-Scientifica UILDM (referente: Crizia Narduzzo), c/o Direzione Nazionale UILDM, tel. 049/8021001, commissionemedica@uildm.it.
Data dell’ultimo aggiornamento: 15 novembre 2014.
