A metà luglio si è svolto a Roma Fiumicino il workshop dal titolo Mappatura, opportunità e sfide per il trial clinico della SMA, segnalato anche su questo sito.
L’incontro, organizzato da SMA Europe, la Federazione Europea composta dalle otto Associazioni di pazienti e Fondazioni che si occupano di atrofia muscolare spinale, tra cui l’italiana Famiglie SMA che ha sostanzialmente contribuito all'iniziativa, ha visto la partecipazione di 30 esperti tra ricercatori che lavorano su possibili terapie genetiche, clinici e Associazioni di famiglie da tutto il mondo e il coinvolgimento di alcune industrie farmaceutiche in procinto di partire con studi clinici in pazienti affetti da SMA.
Secondo Eugenio Mercuri, responsabile della Struttura Complessa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma e referente per la ricerca di Famiglie SMA, il workshop ha prodotto risultati molto incoraggianti. «Ricercatori ed industrie hanno presentato i loro piani per il prossimo futuro - spiega Mercuri - concretizzando la possibilità che approcci terapeutici arrivino in fase clinica nei prossimi anni. Il workshop ha dato l’opportunità alle industrie di interagire con i ricercatori e i clinici per poter programmare al meglio i futuri studi clinici, cercando di ridurre le difficoltà organizzative degli studi in partenza. In particolare, è stato utile per dimostrare alle industrie americane che esistono anche in Europa le condizioni per poter partecipare ai loro studi. Questo vale soprattutto per quelli che potrebbero partire nel 2013 e che hanno specificatamente richiesto una serie di condizioni di standard clinici di cura, di registri, di misure di valutazione e di dati di storia naturale.
Grazie agli studi appena conclusi di storia naturale e al lavoro svolto negli ultimi anni da TREAT NMD è stato semplice dimostrare che queste condizioni esistono e che è possibile porre le basi per una collaborazione europea. Clinici e ricercatori hanno fornito uno schema ideale di studio clinico, con criteri di inclusione, strumenti di valutazione e standard di cura, che aiuteranno le industrie ad accelerare i tempi di sviluppo degli studi clinici. Un importante contributo del workshop è stato quello di stimolare una maggiore coordinazione tra i clinici e ricercatori europei ed americani con proposte concrete su come migliorare gli strumenti di valutazione, soprattutto nelle forme di SMA 1, in modo da essere pronti a possibili studi in questi bimbi».
Mercuri ha concluso il suo commento al workshop sottolineando l’importanza di iscriversi al Registro dei Pazienti (www.registronmd.it) e ringraziando Paul Moore, rappresentante di Famiglie SMA per SMA Europe, per esser stato in grado di creare con il suo staff un’atmosfera scientifica e sociale capace di facilitare la collaborazione tra i partecipanti. (L.B.)
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