Partito Moonfish, il trial clinico con la molecola Roche

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Logo Associazione Famiglie SMAUna data storica, quella del 17 novembre 2014, giorno di inizio della sperimentazione con una molecola mai testata prima su pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA). L'anteprima mondiale coinvolge direttamente l'Italia.

Alle ore 8 del 17 novembre 5 pazienti con atrofia muscolare spinale, 3 di sesso femminile e 2 di sesso maschile, 4 con una SMA II (tre adolescenti e uno di 27 anni) e uno più adulto con una SMA III, deambulante, si sono presentati al Policlinico Gemelli di Roma per sottoporsi agli esami di rito. Le loro identità sono rigorosamente protette da una clausola di riservatezza poiché anche la casa farmaceutica Roche, che ha messo a punto il farmaco, non sarà informata della loro identità secondo quanto richiesto dal protocollo di uno studio randomizzato in doppio cieco, e cioè con somministrazione casuale di placebo.

Saranno per loro 4 settimane intense e cariche di aspettative.
«I nostri volti sembrano sereni ma la tensione è palpabile» ha raccontato in diretta una mamma. «Mio figlio dice di sentirsi tranquillo ma poco fa non sono riusciti a fargli il prelievo del sangue per via della pressione alta. E con noi i medici, gli infermieri, sentiamo tutti il peso della responsabilità di essere i primi al mondo. Non lo stiamo facendo solo per noi. Stiamo rappresentando le aspettative di tanti».

I cinque arruolati sono stati sottoposti a una serie di test per verificare che tutti i parametri necessari siano a norma. Martedì 25 novembre, poi, è prevista la prima somministrazione del farmaco. «Dovremo rimanere in ospedale 8 ore» ha spiegato la mamma «e ogni 2 i pazienti verranno sottoposti a un prelievo del sangue. A dicembre ci sarà anche un ricovero di 3 giorni per studiare le correlazioni tra il farmaco e l'alimentazione. Si prospettano delle settimane molto intense», alla fine delle quali verranno arruolati altri 6 pazienti.

Nel frattempo, è imminente la partenza del secondo trial annunciato in Italia in questo momento eccezionale per la ricerca scientifica: si tratta della sperimentazione di fase II con il farmaco della casa farmaceutica ISIS. Ancora pochissimo tempo per l'arruolamento. I candidati sono neonati da 0 a 7 mesi, con SMA I. [Fonte: Ufficio Stampa Famiglie SMA]

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Margaret

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