di Anna Ambrosini*
Il processo di valutazione dei progetti del Bando Telethon-UILDM 2015, conclusosi con la riunione della Commissione nello scorso novembre (2015), ha portato alla selezione e al finanziamento di 6 progetti (su 20 domande presentate).
In sintesi, questi riguardano [per le schede di presentazione di ciascun progetto, aprire i collegamenti proposti qui di seguito, NdR]:
1) un trial farmacologico che affronta le problematiche respiratorie della distrofia miotonica di tipo 1;
2) e 3) lo sviluppo di due registri rispettivamente su Atrofia Muscolare Bulbo-Spinale (malattia di Kennedy) e polineuropatia amiloidosica familiare legata alla transtiretina (TTR-FAP), con l’obiettivo di raccogliere dati di storia naturale e favorire la preparazione di trial clinici;
4) la continuazione dello studio di storia naturale in bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne;
5) l’approfondimento degli aspetti nutrizionali nei soggetti con SMA di tipo I e II;
6) la valutazione di modelli di esoscheletro disponibili in commercio per il recupero di funzioni motorie e il miglior utilizzo delle funzionalità residue in soggetti adulti con distrofia muscolare.
Alcune considerazioni generali:
- tutti gli studi approvati sono multicentrici e riguardano malattie e approcci di studio molto diversi. Ancora una volta si conferma la grande vivacità e competenza scientifica dei clinici della rete neuromuscolare italiana, che, grazie alla raccolta fondi della UILDM che da 15 anni consente di supportare i migliori progetti, è cresciuta sia in numero di centri competenti che per la varietà degli studi che vengono proposti a questo bando.
- Oltre ai neurologici che già fanno parte della rete clinica neuromuscolare, nello svolgimento di questi studi saranno coinvolti professioni con altre competenze specifiche (es. cardiologi, pneumologi, nutrizionisti, bioingegneri, ecc.) favorendo così la costruzione di gruppi di lavoro multidisciplinari.
- Questi studi affrontano problematiche complesse ed i risultati possono avere un grande impatto diretto sulla qualità di vita e sulla quotidianità dei soggetti con queste patologie, rispondendo a quello che da sempre è il significato di questo bando specifico.
I progetti valutati eccellenti e meritevoli di finanziamento richiedono una quantità di fondi che costituisce il doppio della disponibilità di fondi annuale (che deriva dalla raccolta UILDM durante la maratona Telethon). Come oramai consuetudine, per riuscire a garantire supporto adeguato agli studi e non perdere il momento opportuno per dare l’avvio a iniziative ritenute tempistiche e rilevanti, anche per questo bando si è optato per l’approvazione di tutti i 6 progetti e per il finanziamento della prima annualità, rimandando al periodo 2016-2017 la delibera relativa al 2°-3° anno dei progetti. Per questa ragione nel 2016 il bando Telethon-UILDM non verrà aperto.
Testo redatto nel febbraio 2016.
Per ulteriori dettagli o approfondimenti:
Coordinamento della Commissione Medico-Scientifica UILDM (Crizia Narduzzo), c/o Direzione Nazionale UILDM, tel. 049/8021001, commissionemedica@uildm.it.
*Research Program Manager Telethon
