Per quanto non si possa (ancora) affermare di essere arrivati ad una cura per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) - visto che il percorso della ricerca medica è ancora lungo e tortuoso - possiamo però sostenere che sempre più si offrono importanti sbocchi terapeutici nei confronti di questa patologia. Accogliamo, pertanto, con piacere la notizia che l'AIFA ha risposto positivamente alla richiesta presentata da Parent Project Onlus di inserire prednisone, prednisolone e deflazacort, ai sensi della Legge 648/96, nella lista dei farmaci distribuibili a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale per l'indicazione terapeutica della DMD.
I tre corticosteroidi, indipendentemente dalla formulazione con cui sono comunemente prescritti nei centri clinici in Italia ed Europa, hanno dimostrato in studi controllati di determinare un miglioramento della forza muscolare in bambini con DMD, dimostrandosi vantaggiosi. La decisione dell’AIFA permetterà, pertanto, di superare le difficoltà nel somministrare un farmaco utile ma reso difficile perché considerato “fuori etichetta”.
I bambini con distrofia muscolare di Duchenne ora potranno beneficiare del farmaco senza ulteriori difficoltà della burocrazia in attesa che la ricerca medica ci indichi anche quali sono, tra gli steroidi, quelli più efficaci. A tal proposito è utile ricordare che la ricerca sostenuta dalle associazioni e dal progetto internazionale multi-centrico FOR-DMD (che include anche centri italiani) sta confrontando proprio in questi mesi i diversi regimi con cui gli steroidi sono già somministrati ai bambini con DMD per determinare quale di essi aumenti maggiormente la forza muscolare e quale causi i minori effetti collaterali.
(Commissione Medico-Scientifica UILDM)
Di seguito, ringraziando per l'importante attività svolta, condividiamo il comunicato diffuso da Parent Project Onlus a fine 2016.
Condividiamo la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato nella seduta del 7-8-9 novembre la richiesta di inserire i cortisonici deflazacort (Deflan, Flantadin), prednisone e prednisolone nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per la distrofia muscolare di Duchenne.
La richiesta era stata presentata dalla nostra associazione per cercare di trovare una soluzione alle difficoltà di accesso al cortisone segnalate, purtroppo, da molte famiglie.
Come sappiamo, la terapia steroidea rappresenta al momento lo standard di trattamento per i nostri ragazzi, ed è l’unico trattamento oggi somministrabile a tutti i bambini e ai ragazzi con DMD che abbia portato un significativo passo in avanti in termini di prolungamento della funzionalità muscolare e non solo. Siamo quindi tutti consapevoli di quanto sia importante somministrare regolarmente questo farmaco ai nostri figli.
Purtroppo però la distrofia di Duchenne non è ufficialmente inserita tra le indicazioni terapeutiche dei corticosteroidi (lo si può verificare dal fatto che non è indicata nel bugiardino), e la prescrizione viene fatta, sulla base di consolidate evidenze, seguendo una modalità chiamata “off-label”, cioè al di fuori di quelle che sarebbero le indicazioni terapeutiche per le quali questi farmaci hanno ottenuto le autorizzazioni all’immissione in commercio.
Abbiamo rilevato che le difficoltà di accesso al cortisone che ci venivano segnalate erano spesso dovute proprio a questo tipo di prescrizione “fuori etichetta”, cioè al di fuori dalle indicazioni terapeutiche autorizzate ufficialmente per deflazacort, prednisone e prednisolone. Parent Project Onlus ha quindi inoltrato ad AIFA la richiesta di inserire l’indicazione della distrofia di Duchenne come indicazione “orfana” per questi cortisonici, ai sensi della Legge 648/96. La decisione favorevole di AIFA consentirà ora a tutti i bambini e ragazzi Duchenne, a prescindere dalla regione di residenza, di avere accesso gratuito al farmaco e di superare anche tutte le difficoltà di ottenimento incontrate da molti in questi anni.
Dobbiamo ora attendere la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina che ufficializzerà questo nostro nuovo e importante successo, ma l’anticipazione arrivata oggi può darci un motivo in più per un brindisi durante le Festività, nell’augurio che il nuovo anno ci porti altri traguardi importanti come questo. (Ufficio Stampa Parent Project Onlus)
