SMA, approvato risdiplam per il trattamento domiciliare

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La Commissione Europea ha approvato Evrysdi™ (risdiplam), il primo trattamento domiciliare per l’atrofia muscolare spinale con efficacia dimostrata in adulti e bambini di età uguale o superiore a due mesi.
Risdiplam è stato sottoposto alla procedura di valutazione accelerata dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), destinata a farmaci innovativi considerati di particolare interesse per la salute pubblica.

Ora risdiplam è autorizzato in Europa per il trattamento della SMA 5q (la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA) in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie del gene SMN 2 che vadano da una a quattro.
La decisione si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, insieme a Islanda, Norvegia e Liechtenstein.

Il vantaggio della terapia a base di risdiplam è che non deve essere somministrata in ambiente ospedaliero. Questo ne faciliterà la gestione a domicilio da parte di chi convive con la SMA, le famiglie e i sistemi sanitari

L’approvazione della Commissione fa seguito al parere positivo espresso a febbraio dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali e si basa sui dati di due studi registrativi: lo studio FIREFISH (su bambini sintomatici con SMA di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi) e lo studio SUNFISH (su soggetti con SMA di tipo 2 o 3 di età compresa tra 2 e 25 anni). Entrambi gli studi hanno dimostrato l’efficacia clinicamente significativa e il profilo di sicurezza favorevole di risdiplam.

>>> Se vuoi saperne di più sulla SMA leggi la nostra scheda medica
Ritratto di uildmcomunicazione

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