SMA: chiarezza su staminali e ricerca

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Scriviamo in riferimento a quanto pubblicato negli ultimi giorni dai mezzi di comunicazione nazionale in relazione al caso della piccola Celeste Carrer. La bambina è affetta da atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo I, una malattia genetica estremamente grave, ed è stata trattata dal Dr. Marino Andolina con trapianti di un tipo particolare di cellule staminali, le cosiddette “mesenchimali adulte”. Da quanto diffuso dai mezzi di comunicazione e da quanto dichiarato dal Dott. Marino Andolina, emerge che il trapianto di questo tipo di cellule staminali sarebbe una terapia “salvavita” per questi piccoli pazienti e che vi sarebbe in qualche maniera una “resistenza” della comunità scientifica e delle Istituzioni preposte al controllo (in particolare l’Agenzia Italiana del Farmaco, AIFA) all’estensione di questo tipo di trattamento ad altri pazienti affetti dalla stessa malattia.

E’ nostra ferma intenzione fare chiarezza su come stiano realmente le cose e a che punto si trovi oggi la ricerca sulla SMA, dal momento che notizie diffuse con questa modalità hanno un forte impatto sull’opinione pubblica e, cosa che ci preme maggiormente, hanno un effetto dirompente e devastante sulle famiglie che vivono quotidianamente il dramma dell’avere un bambino affetto da SMA di tipo I. Premettiamo che l’identificazione di una cura per la SMA è l’obiettivo primario della comunità scientifica e delle associazioni di pazienti e famiglie, sia italiane che internazionali. Decine di gruppi, compresi numerosi italiani, stanno lavorando oggi nel Mondo per l’identificazione di una terapia per la SMA, ricerche a cui il nostro Paese non si sottrae, essendoci dei gruppi di ricerca italiani in prima linea e all’avanguardia nel panorama mondiale. Ad oggi, sono state sviluppate una decina di potenziali terapie per questa devastante malattia (comprese alcune basate sull’uso delle cellule staminali) che, a differenza dell’approccio proposto dal Dr. Andolina, sono supportate da robusti dati scientifici preliminari, e hanno dimostrato la loro efficacia potenziale anche su modelli animali della malattia. Questi dati sperimentali sono stati messi a disposizione ed ampiamente discussi dalla comunità scientifica internazionale e, cosa estremamente rilevante, sono stati regolarmente pubblicati su riviste scientifiche specializzate. Molte di queste potenziali terapie sono oggi in attesa di potere passare alla sperimentazione umana: questo avverrà nel momento in cui verrà dimostrato alle Istituzioni preposte alla salvaguardia della salute dei cittadini, che i possibili benefici per i pazienti sono superiori ai rischi potenziali, legati alla somministrazione di una terapia i cui effetti sono oggi sconosciuti.

Nel caso del trapianto di cellule staminali adulte proposto dal Dr. Andolina, non è stato ad oggi prodotto o pubblicato alcun dato scientifico sperimentale che supporti la validità e l’efficacia di questa potenziale terapia. Gli unici dati oggi disponibili sono quelli riportati dal Dr. Andolina ai mezzi di comunicazione e dalla famiglia della piccola Celeste, mentre nulla è pubblicato al momento nella letteratura scientifica specializzata. Peraltro, i bambini che sono stati trattati col protocollo del Dr. Andolina non hanno avuto miglioramenti sostanziali, tali da potere essere considerati “fuori pericolo”. I risultati preliminari dei 5 bambini trattati all'Ospedale Burlo di Trieste non mostrano alcuna evidenza di miglioramento dopo il trattamento. In tutti questi bambini, le variazioni più rilevanti sono state osservate in seguito all'introduzione di aiuti per la respirazione o per la nutrizione che hanno notevolmente migliorato sia la loro qualità di vita che la loro sopravvivenza. Pertanto, troviamo scientificamente e moralmente scorretto parlare di “condanna a morte” di chicchessia in mancanza di trapianto delle cellule staminali, dal momento che non vi è alcun dato scientificamente valido a supporto dell’efficacia del trattamento con cellule staminali mesenchimali nella SMA.

Ci preme infine sottolineare un altro aspetto: nella lotta alla SMA, come alle altre malattie genetiche, non esistono, e non devono esistere, fronti contrapposti tra pazienti, ricercatori e Istituzioni, ma esiste un unico nemico comune da sconfiggere, la malattia, ed ognuno di noi, nel proprio ruolo e nelle proprie possibilità e competenze, è tenuto a svolgere il proprio dovere, con correttezza ed onestà intellettuale, obiettivo che in questa vicenda sembra essersi perso di vista.

 

Dr. Paolo Banfi, Responsabile del Nucleo di Malattie Neuromuscolari, Fondazione Don Gnocchi, Milano

Dr.ssa Angela L. Berardinelli, Centro di Riferimento Regionale per le Malattie  Neuromuscolari, IRCCS “C. Mondino”, Pavia

Dr. Enrico Bertini, Unità di Malattie neuromuscolari, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma

Dr. Stefano Borgato, Coordinatore della Commissione Medico-Scientifica Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, Padova

Dr. Claudio Bruno, Dipartimento di Neuroscienze, Istituto Giannina Gaslini, Genova

Dr. Alberto Fontana, Presidente Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, Milano

Dr. Giancarlo Garuti, Servizio Riabilitazione Respiratoria, Ospedale San Sebastiano, Correggio

Dr.ssa Daniela Lauro, Presidente Associazione Famiglie SMA

Sig.ra Chiara Mastella, SAPRE, Servizio di Abilitazione Precoce dei Genitori, Unità Operativa di Neuropsichiatria dell’Infanzia e dell’Adolescenza, Ospedale Maggiore Policlinico, Milano

Prof. Eugenio Mercuri, Sezione di Neuropsichiatria Infantile, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma

Prof. Carlo Minetti, Presidente Società Italiana di Neurologia Pediatrica e Dipartimento di Neuroscienze, Istituto Gaslini, Genova

Dr. Maurizio Moggio, Presidente Associazione Italiana di Miologia

Dr.ssa Tiziana Mongini, Struttura Semplice Malattie Neuromuscolari, Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni Battista, Torino

Dr.ssa Lucia Morandi, UO Patologia muscolare e Neuroimmunologia, Fondazione Istituto Neurologico "Carlo Besta", Milano

Prof. Giovanni Neri, Istituto di Genetica Medica, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma

Dr. Giancarlo Ottonello, UOC Anestesia e Rianimazione, Istituto Giannina Gaslini, Genova

Dr. Filippo M. Santorelli, Neurogenetica e Medicina Molecolare, IRCCS Stella Maris, Calambrone, Pisa

Dr. Francesco D. Tiziano, Istituto di Genetica Medica, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma

 

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Margaret

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