USA: FDA approva la terapia genica per la SMA 1

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La Food and Drug Administration (l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) ieri ha approvato Zolgensma (Avexis 101), la prima terapia genica per bambini con meno di due anni con la SMA1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.

La SMA, è causata da un gene SMN1 difettoso o mancante. Senza un gene SMN1 funzionante i bambini con SMA 1 perdono rapidamente i motoneuroni responsabili delle funzioni muscolari: respirare, deglutire e camminare.

Zolgensma funziona come sostituzione del gene SMN1 migliorando così la sopravvivenza del motoneurone.

Si tratta di un importante passo in avanti per il trattamento della SMA. I pazienti hanno a disposizione ora un'altra possibilità per ridurre la progressione della malattia e migliorare la sopravvivenza.

Per ora il trattamento è stato approvato negli USA, si attende di capire che sviluppi ci saranno negli altri Paesi.

Per saperne di più sulla SMA leggi la nostra scheda medica
Ritratto di uildmcomunicazione

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