Nel settembre 2023 il CHMP aveva emesso un primo parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione condizionata alla commercializzazione di una terapia per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso.
Il parere in questione è stato poi confermato nel gennaio 2024 a seguito di un riesame richiesto dall'azienda che commercializza il farmaco.
In seguito, la Commissione Europea aveva rinviato il parere negativo al CHMP chiedendo di avviare una nuova valutazione del farmaco valutando integralmente i Registri dei pazienti (STRIDE) e le evidenze del mondo reale (real-world evidence), in più chiedendo di risolvere il conflitto d’interesse del Gruppo degli Advisors Scientifici (SAG). Nonostante l’esame degli ulteriori dati e l’opinione del nuovo SAG, il CHMP ha ribadito la propria decisione di non rinnovare l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio.
Se questa raccomandazione sarà adottata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell'Unione Europea.
La decisione presa dal CHMP, dopo vari passaggi e valutazioni e le confermate distorsioni procedurali, preoccupa gli 800 pazienti e loro famiglie in tutta Europa. Per questa ragione, dopo l’ultimo parere negativo del CHMP, pazienti e clinici si sono mobilitati per chiedere il mantenimento della terapia come unica opzione medica nell'Unione Europea.
Di questi argomenti tratta la Conferenza Stampa “Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti” che avrà luogo, su iniziativa dell’On. Ilenia Malavasi, dalle ore 19 di mercoledì 20 novembre p.v. presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati, Via della Missione 4 a Roma.
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Moderano: On. Ilenia Malavasi, Commissione XII “Affari Sociali”, Camera dei Deputati
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore OMaR - Osservatorio Malattie Rare
19.00 - APERTURA E SALUTI
On. Ilenia Malavasi, Commissione XII “Affari Sociali”, Camera dei Deputati
Paolo Gentiloni*, Commissario Europeo per l'Economia, Commissione Europea
On. Marcello Gemmato*, Sottosegretario di Stato per la salute
19.20 - DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE, IL PARERE NEGATIVO DEL CHMP E LE IMPLICAZIONI PER I PAZIENTI
Ne discutono:
Robert Giovanni Nisticò*, Presidente AIFA - Agenzia Italiana del Farmaco
Elena Semenzato, mamma Duchenne
Alice Cadalora, mamma Duchenne
Marco Rasconi, Presidente Nazionale UILDM - Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare
Filippo Buccella, Fondatore e membro del Consiglio Direttivo di Parent Project aps
Giacomo Pietro Comi, Professore Ordinario di Neurologia, Università degli Studi di Milano e Presidente AIM - Associazione Italiana di Miologia
Laura Andrao, Avvocata del foro di Reggio Emilia specializzata in Diritti delle Persone con Disabilità
Vincenzo Salvatore, Partner Simmons & Simmons
*in attesa di conferma
20.00 - CONCLUSIONE
Note organizzative
Si potrà accedere in Sala solo dopo essersi accreditati entro le ore 12.00 di martedì 19 novembre all’indirizzo di posta elettronica malavasi_i@camera.it con indicato il proprio nome e cognome. Per la stampa sarà necessario specificare al momento della richiesta di accredito l’attrezzatura che verrà portata a supporto. L’accesso, consentito con abbigliamento consono e per gli uomini con obbligo di giacca, sarà assicurato secondo l’ordine cronologico di arrivo delle richieste e fino ad esaurimento posti. Potranno accedere in sala solo coloro che, dopo la richiesta, avranno ricevuto conferma di accreditamento dagli organizzatori.
