Fino al 6 ottobre Famiglie SMA propone la nuova campagna di raccolta fondi per migliorare l’assistenza territoriale dedicata ai bambini che con la SMA.
Con una chiamata o un sms al numero solidale 45585, sarà possibile contribuire con 2, 5 o 10 euro al progetto “Rete clinica SMArt”, finalizzato a migliorare l’assistenza territoriale per i pazienti, potenziando la rete dei professionisti che si occupano di questa malattia genetica rara che colpisce soprattutto i bambini. Il 29 e 30 settembre i volontari dell'associazione scenderanno in piazza per offrire la Scatola dei Sogni 2018.
«Quest’anno per noi è stato davvero pieno di conquiste» commenta la presidente dell’associazione Daniela Lauro.
A partire da novembre 2017 è stata infatti avviata la somministrazione della terapia a base di Nusinersen nei centri autorizzati: in questi mesi si è passati da 4 a 13 regioni dotate di strutture autorizzate, e da 5 a 24 centri attivi (con più di 20 in attesa di completare l’iter burocratico) che somministrano la terapia Nusinersen con buoni risultati sui pazienti.
Ed è proprio di questi giorni la notizia dell'attivazione della sperimentazione della terapia genica, per la prima volta in Europa, al Policlinico Gemelli di Roma (due bambini sui 30 che verranno arruolati in Europa) e all’Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano. L’obiettivo primario di questa sperimentazione sarà confermare i risultati dello studio americano Avexis 302, in cui molti dei bambini trattati sono stati capaci di stare seduti senza aiuto entro i 18 mesi, non richiedere supporti per l’alimentazione, deglutire liquidi e solidi, mantenere il peso: un risultato prima impensabile.
Continua la presidente: «Abbiamo lavorato tantissimo, cercando di attivare i centri prescrittori per la terapia a base di Spinraza, formando il personale e le risorse, sostenendo le famiglie. Inoltre con la terapia genica la parola “guarigione”, che fino ad oggi non faceva parte del nostro vocabolario, potrà diventare un orizzonte a cui guardare con fiducia, visti i risultati che arrivano dall’America. Il primo passo della nostra associazione è quindi fare in modo che questa opportunità venga colta dal più ampio numero di famiglie e per far ciò serve l’aiuto di tutti. Supportare i trattamenti per sconfiggere l’atrofia muscolare spinale, significa infatti donare vita ai nostri bambini».
Se vuoi saperne di più leggi la nostra scheda sulla SMA
(a. p.)
