Il grande impegno di Famiglie SMA per la ricerca

L'Associazione Famiglie SMA è tra i partner di SMA Europe, un progetto federativo sostenuto da otto Associazioni di pazienti e Fondazioni che si occupano di atrofia muscolare spinale in Europa (Italia, Francia, Spagna, Gran Bretagna, Germania e Olanda). L’obiettivo di SMA Europe è fornire una piattaforma di confronto volta a stimolare la cooperazione tra le organizzazioni, per valorizzare e sostenere gli sforzi di ciascuna - e accelerare percorsi di ricerca traslazionale in ambito di SMA - e promuovere la cura delle persone con SMA.

Tra i risultati che SMA Europe si prefigge di raggiungere, quindi, vi sono anche il miglioramento della qualità della vita delle persone con atrofia muscolare spinale, la promozione degli interessi di queste ultime nella politica sanitaria europea, la sensibilizzazione di cittadini, operatori sanitari, scienziati e del mondo dell'industria, la promozione e il sostegno della ricerca scientifica e medica per tutto ciò che riguarda la SMA, lo sviluppo della collaborazione tra i Paesi membri. Tutti obiettivi che l’Associazione Famiglie SMA condivide appieno.

Dal 2008, grazie ai fondi investiti dalle organizzazioni che la compongono, SMA Europe ha finanziato numerosi progetti di ricerca, presentati a fronte di un bando ufficiale e selezionati da una Commissione di esperti. «A questa importante attività - fanno sapere da Famiglie SMA - abbiamo dato un significativo contributo devolvendo in circa cinque anni oltre 500 mila euro, una somma per noi veramente rilevante che speriamo possa far comprendere quanto crediamo nel lavoro svolto dalla federazione e nelle potenzialità del progetto, oltre che nella ricerca scientifica in generale. Il nostro grande sforzo, unito a quello delle altre organizzazioni, ha permesso a SMA Europe di finanziare dal 2008 al 2011 ben 23 progetti, per un valore totale di oltre 2 milioni e 600mila euro (vedi Tabella 1)».
Tra i Centri di ricerca coinvolti nello sviluppo di questi progetti vi sono strutture francesi, inglesi, americane, australiane, svizzere, tedesche, spagnole e del Belgio. I progetti del 2012 sono stati presentati entro i primi giorni di ottobre alla Commissione che nei prossimi mesi provvederà a fare le più opportune valutazioni e a comunicare i vincitori tra febbraio e marzo 2013.

L’importante Workshop promosso da SMA Europe, svoltosi il 13 e 14 luglio scorso a Roma e coordinato da Eugenio Mercuri, responsabile della Struttura Complessa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma e referente di Famiglie SMA per la ricerca, i cui atti sono in corso di pubblicazione, si è proposto di fornire una panoramica degli studi che entreranno in una fase clinica nel prossimo futuro, cercando di identificare le possibili difficoltà. La partecipazione dei maggiori esperti europei e americani ha permesso di identificare un percorso comune di preparazione agli studi clinici, in modo da essere pronti per partire nelle condizioni migliori e aumentare le possibilità di successo di queste sperimentazioni. «Per la prima volta - dice Mercuri - ci sono delle prospettive di cure che a breve saranno pronte per entrare in una sperimentazione clinica in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale. Negli ultimi anni abbiamo imparato che le sperimentazioni nelle malattie rare sono complesse perché prevedono il coinvolgimento di molti Centri a livello internazionale. Perché uno studio riesca c’è bisogno che questi Centri parlino un linguaggio comune, con standard di cura e misure di valutazione simili».

Dunque, accogliendo questo appello di Eugenio Mercuri, certamente sostenuto anche dalla comunità scientifica, dalle persone con SMA e dai loro familiari, e di fronte a un clima di attesa crescente per la partenza dei suddetti trials, SMA Europe si è impegnata ufficialmente a finanziare tutto quanto sarà necessario - workshop, percorsi di perfezionamento rivolti agli specialisti clinici e altro ancora - affinché i farmaci da sperimentare possano arrivare quanto prima anche in Europa.
«Un impegno - concludono da Famiglie SMA - che ci induce a confermare, con rinnovata fiducia e convinzione, il nostro sostegno alla federazione europea, per garantire alla ricerca un progresso continuo e alle persone con SMA e ai loro familiari un presente caratterizzato dal costante sviluppo della migliore qualità di vita possibile». (C.N.)

Tabella 1