Medicina News

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Uno studio finanziato da Telethon propone una strategia innovativa per la terapia tramite exon skipping

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Mettiamo a disposizione dei lettori un aggiornamento ricevuto da PTC Therapeutics sul recente avvio di una nuova fase della sperimentazione incentrata sul farmaco PTC 124 in ambito di distrofia di Duchenne e di Becker. [scarica documento in pdf]

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Associazioni come la UILDM, che si occupano di malattie neuromuscolari, vengono contattate ogni giorno da familiari di persone cui è stata diagnosticata una patologia cronica rara, per lo più di origine genetica. «Posso fare qualcosa, adesso, per aiutare mio figlio? Mio fratello?», chiedono ad esempio molti di loro.

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Verrà inaugurato venerdì 30 novembre a Milano - presso l’Azienda Ospedaliera Niguarda - il Centro Clinico NEMO, una struttura che nasce dalla sinergia tra UILDM, Fondazione Telethon, AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) e Azienda Ospedaliera Niguarda di Milano, presso la quale il Centro sorge.

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