Medicina News
Pisa: un convegno sulle patologie neuromuscolari
"La patologia neuromuscolare dal bambino all'età adulta: nuovi strumenti e nuove opportunità": questo è il titolo del convegno che si terrà a Pisa il 23 e il 24 settembre prossimi presso l'Hotel Galilei (Via Darsena, 1).
Presentato il 2° Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia
“Dare Voce ai Malati Rari” questo l’obiettivo prioritario della Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, UNIAMO, che ha presentato a Roma presso la Camera dei Deputati il 2° Rapporto sulla Condizione delle Persone con Malattia Rara in Italia, una fotografia aggiornata su dati, organizzazione socio-
Le barriere sanitarie in Italia
L'ospedale non è un posto per persone con disabilità: è quello che risulta dall'Indagine conoscitiva sui percorsi ospedalieri per persone con disabilità, realizzata dalla Cooperativa romana Spes contra spem insieme all'Osservatorio Nazionale s
Presentata la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo
Lunedì 27 giugno Strimvelis viene presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri, a Roma (ore 15.30-17). All’incontro, dal titolo “Strimvelis: cronaca di un primato italiano.
Gli aspetti nutrizionali nell'Atrofia Muscolare Spinale I e II
GUP15014
Studio osservazionale longitudinale di pattern di crescita, composizione corporea, dispendio energetico e consumi alimentari in bambini italiani con Atrofia Muscolare Spinale tipo I e II
Coordinatore: Bertoli Simona (Università di Milano) + 4 centri
Finanziamento: € 227.750 totale per 3 anni; 1° anno: € 80.550
Distrofia muscolare di Duchenne: studio sulla storia naturale a lungo termine
GUP15011
Storia naturale a lungo termine della distrofia muscolare di Duchenne
Coordinatore: Eugenio Mercuri (Università Sacro Cuore e Centro NEMO, Roma) + 13 centri
Finanziamento: € 304.900 totale per 3 anni; 1° anno: € 89.000
Polineuropatia amiloidosica familiare: il Registro nazionale
GUP15010
Registro Nazionale TTR-FAP: Rete collaborativa multicentrica per la definizione della storia naturale, degli standard di cura, del carico e dei bisogni dei pazienti e delle sperimentazioni cliniche
Coordinatore: Giuseppe Vita (Università di Messina) + 8 centri
Finanziamento: € 341.720 totale per 2 anni; 1° anno: € 154.905
Atrofia Muscolare Bulbo-Spinale: lo sviluppo del Registro
GUP15009
Rete clinica e registro di malattia per la preparazione a trial clinici nella Atrofia Muscolare Bulbo-Spinale
Coordinatore: Caterina Mariotti (Istituto Besta, Milano) + 3 centri
Finanziamento: € 448.850 totale per 2 anni; 1° anno: € 133.400
Distrofia miotonica di tipo 1: trial farmacologico affronta le problematiche respiratorie
GUP15004
Efficacia clinica della ventilazione non invasiva e del Modafinil sulla eccessiva sonnolenza diurna: studio multicentrico, randomizzato, in doppio-cieco, placebo-controllato nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)
Coordinatore: Valeria Sansone (Centro NEMO, Milano) + 3 centri
Finanziamento: € 369.375 totale per 2 anni; 1° anno: € 252.975
Aggiornamento sulla Distrofia di Duchenne a Genova
Gode del patrocinio anche della nostra Associazione il Convegno dal titolo UP-DATE SULLA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE. LA DIAGNOSI, I PERCORSI ASSISTENZIALI, LE NUOVE TERAPIE che si terrà sabato 5 marzo a Genova, presso il CISEF - Centro Internazionale di Studi e Formazione “Germana Gaslini” (Villa Quartara, Via Romana della Castagna, 11 A).
Novità sulla responsabilità professionale del personale sanitario
“Una delle pagine più buie per i diritti del malato e una grande beffa per le vittime di errori sanitari, che saranno ancora più penalizzati”, così Tonino Aceti, coordinatore nazionale del Tribunale per i Diritti del Malato-Cittadinanzattiva, commenta l'approvazione alla Camera della legge sulla responsab
La ricerca sulla distrofia di Duchenne avanza
Promettente approccio di terapia genica sperimentato sul topo mdx, modello di studio per la Distrofia Muscolare di Duchenne. Adesso è necessario poter traslare lo stesso risultato su modelli animali più vicini all’uomo. L’augurio è certamente di un rapido passaggio verso la fase clinica
di Sonia Messina*