Medicina News
A Roma la formazione è sui disturbi della deglutizione
Telethon dialoga di scienza con i cittadini
A giugno è stato ufficializzato il via libera in Europa a Strimvelis, la prima terapia genica salvavita per il trattamento di una malattia genetica rara come l’ADA-SCID.
Pisa: un convegno sulle patologie neuromuscolari
"La patologia neuromuscolare dal bambino all'età adulta: nuovi strumenti e nuove opportunità": questo è il titolo del convegno che si terrà a Pisa il 23 e il 24 settembre prossimi presso l'Hotel Galilei (Via Darsena, 1).
Presentato il 2° Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia
“Dare Voce ai Malati Rari” questo l’obiettivo prioritario della Federazione Italiana Malattie Rare Onlus, UNIAMO, che ha presentato a Roma presso la Camera dei Deputati il 2° Rapporto sulla Condizione delle Persone con Malattia Rara in Italia, una fotografia aggiornata su dati, organizzazione socio-
Le barriere sanitarie in Italia
L'ospedale non è un posto per persone con disabilità: è quello che risulta dall'Indagine conoscitiva sui percorsi ospedalieri per persone con disabilità, realizzata dalla Cooperativa romana Spes contra spem insieme all'Osservatorio Nazionale s
Presentata la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo
Lunedì 27 giugno Strimvelis viene presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri, a Roma (ore 15.30-17). All’incontro, dal titolo “Strimvelis: cronaca di un primato italiano.
Gli aspetti nutrizionali nell'Atrofia Muscolare Spinale I e II
GUP15014
Studio osservazionale longitudinale di pattern di crescita, composizione corporea, dispendio energetico e consumi alimentari in bambini italiani con Atrofia Muscolare Spinale tipo I e II
Coordinatore: Bertoli Simona (Università di Milano) + 4 centri
Finanziamento: € 227.750 totale per 3 anni; 1° anno: € 80.550
Distrofia muscolare di Duchenne: studio sulla storia naturale a lungo termine
GUP15011
Storia naturale a lungo termine della distrofia muscolare di Duchenne
Coordinatore: Eugenio Mercuri (Università Sacro Cuore e Centro NEMO, Roma) + 13 centri
Finanziamento: € 304.900 totale per 3 anni; 1° anno: € 89.000
Polineuropatia amiloidosica familiare: il Registro nazionale
GUP15010
Registro Nazionale TTR-FAP: Rete collaborativa multicentrica per la definizione della storia naturale, degli standard di cura, del carico e dei bisogni dei pazienti e delle sperimentazioni cliniche
Coordinatore: Giuseppe Vita (Università di Messina) + 8 centri
Finanziamento: € 341.720 totale per 2 anni; 1° anno: € 154.905
Atrofia Muscolare Bulbo-Spinale: lo sviluppo del Registro
GUP15009
Rete clinica e registro di malattia per la preparazione a trial clinici nella Atrofia Muscolare Bulbo-Spinale
Coordinatore: Caterina Mariotti (Istituto Besta, Milano) + 3 centri
Finanziamento: € 448.850 totale per 2 anni; 1° anno: € 133.400
Distrofia miotonica di tipo 1: trial farmacologico affronta le problematiche respiratorie
GUP15004
Efficacia clinica della ventilazione non invasiva e del Modafinil sulla eccessiva sonnolenza diurna: studio multicentrico, randomizzato, in doppio-cieco, placebo-controllato nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)
Coordinatore: Valeria Sansone (Centro NEMO, Milano) + 3 centri
Finanziamento: € 369.375 totale per 2 anni; 1° anno: € 252.975